스페인은 파브리 병 치료를위한 새로운 유형의 나노 의학을 성공적으로 개발했습니다.

최근 스페인 최고 연구위원회 (CSIC) 산하 바르셀로나 재료 과학 연구소 (ICMAB-CSIC)의 연구자들이 Fabry 치료 용 신약을 성공적으로 개발했습니다.

파브리 병은 α- 갈 락토시다 제 A (α-Gal A)를 코딩하는 GLA 유전자의 돌연변이로 인한 유전성 리소좀 축적 질환 인 희귀 질환입니다. 이 질병은 심혈관 및 뇌 혈관 합병증, 신부전 및 심한 통증 에피소드를 유발할 수 있습니다. 통계에 따르면 EU 국가에서 10,000 명당 2.6 명이 파브리 병으로 고통 받고 있습니다.

Xixin이 개발 한 나노 약물은&"nanoGLA GG"로 명명되었습니다. 연구에 따르면이 신약은 현재 파브리 병 치료에 승인 된 효소 대체 요법보다 임상 효능이 더 우수합니다. 동시에 비용을 절감하고 환자의 삶의 질을 향상시키는 이점도 있습니다.

이 약물은" Smart4Fabry" 2017 년 유럽에서 시작된 프로젝트. 이 프로젝트의 연구 개발은 유럽 연합' s" Horizon 2020"로부터 580 만 유로의 자금을 지원 받았습니다. 프로그램. 현재이 약물은 유럽 의약품 국 (EMA)의 희귀 의약품위원회 (COMP)의 승인을 받았습니다.