급진적 급성 치료의 10 년 동안 상당한 진전 : BXCL501 (dexmedetomidine 설하 필름)이 미국에서 검토 중입니다!

BioXcel Therapeutics (BTI)는 새로운 인공 지능 방법을 사용하여 신경 과학 및 면역 종양학 분야에서 변형 약물을 개발하는 데 초점을 맞춘 임상 단계의 바이오 제약 회사입니다. 최근 미국 식품의 약국 (FDA)이 BXCL501 (dexmedetomidine sublingual film)에 대한 신약 신청 (NDA)을 승인했다고 발표했다. .

GG quot; Prescription Drug User Fees Act" (PDUFA), FDA가 NDA에 대한 결의를 내리는 목표 날짜는 2022 년 1 월 5 일입니다. 현재 FDA는 신청서를 논의하기 위해 자문위원회 회의를 소집 할 계획이 없습니다. 승인되면 BXCL501은 지난 10 년 동안 정신 분열증 및 양극성 장애 관련 동요의 급성 치료에있어 첫 번째 주요 발전을 나타낼 것입니다.

BXCL501은 현재 연구중인 독점적 인 구강 용해 덱스 메데 토미 딘 (dexmedetomidine) 필름 제제입니다. dexmedetomidine은 선택적 α2a 수용체 작용제이며, 임상 적으로 정맥 내 제제로 사용되며, 동요 및 오피오이드 금단 증상의 치료에 사용됩니다. BioXcel은 BXCL501이 잠재적으로 인과 적 동요 메커니즘을 표적으로 삼고 있다고 믿습니다. 항 진동 효과는 정신 분열증 관련 동요 (SERENITY I) 및 양극성 장애 관련 동요 (SERENITY II), 치매 관련 동요 (TRANQUILITY) 등 다양한 신경 정신병 질환에 대한 여러 임상 연구에서 관찰되었습니다.

이전에 미국 FDA는 BXCL501에 치매 관련 동요의 급성 치료를위한 획기적인 약물 지정 (BTD)과 정신 분열증, 양극성 장애 및 치매와 관련된 동요의 급성 치료를위한 패스트 트랙 지정 (FTD)을 부여했습니다.

BXCL501 작용 메커니즘

동요는 정신 분열증과 양극성 장애 유형 I 및 유형 II를 포함하여 다양한 신경 정신병과 관련된 증상을 조절하기가 어렵고 일반적입니다. 현재, 동요는 여전히 증가하는 의료 부담입니다. 이 두 가지 질병만으로도 미국에서 약 900 만 명의 성인 환자가 있고 매년 300 만 명 이상의 사람들이 동요를 경험하는 것으로 추정됩니다. 평균적으로 이러한 질병을 앓고있는 환자는 매년 12 회 이상의 발작을 경험하며 대부분 약물이 필요합니다.

초기 식별과 동요를 줄이기위한시기 적절한 개입은 증상의 상승과 공격성을 피하기 위해 필수적입니다. 전문가 합의 모범 사례 지침에 따르면 동요는 강요없이 환자가 자발적으로 수용하는 행동 진정 기술, 언어 이완 및 약물과 결합되어야하며, 약리학의 목표는&인용 진정제이지만 과도한 진정제는 아닙니다." 신속하고 지속적인 증상 완화를 제공 할 수있는 비 침습적 치료는 입원 및 장기 입원으로 이어질 수있는 신체적 억제 및 격리와 같은 비싸고 외상적인 강제 조치를 피하는 데 도움이 될 수 있습니다.

Dexmedetomidine- 화학 구조 (사진 출처 : wikidata.org)

BXCL501 NDA는 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 병렬 그룹 3 상 연구 (SERENITY I 및 SERENITY II)의 데이터로 뒷받침됩니다. 이 두 연구는 BXCL501을 정신 분열증과 양극성 장애 유형 I 및 유형 II 관련 동요의 급성 치료에 대해 별도로 평가했습니다. 이 두 연구에서 BXCL501은 120mcg 및 180mcg 투여 량 모두에서 1 차 및 2 차 평가 변수에 잘 견디 었으며, 위약과 비교했을 때 여러 교반 규모에서 통계적으로 유의미했으며 기준선 수준과 비교되었습니다. 빠르고 지속적인 개선.

BioXcel의 CEO 인 Vimal Mehta는 다음과 같이 말했습니다 :" NDA 제출은 정신 분열증 및 양극성 장애 환자 수백만 명에게 새로운 치료 옵션을 제공하려는 우리의 목표에 중요한 이정표를 표시합니다. 우리는 BXCL501이 승인되면 이러한 환자의 적극적인 치료 및 관리에있어 상당한 개선을 의미하며 의사 및 관련 간병인의 부담을 줄일 수있는 잠재력이 있다고 믿습니다. FDA가 NDA를 검토하는 동안, 우리는 급진적 치료 분야에서 충족되지 않은 중요한 의료 요구 사항을 해결하기 위해 미국 전역의 환자 및 의료 서비스 제공자에게 BXCL501을 제공 할 수 있도록 포괄적 인 비즈니스 전략을 계속 구현할 것입니다."