Sarepta의 세 번째 엑손 점프 요법 Casimersen이 미국 상장 신청!

casimersen은 Sarepta'의 독점적 인 PMO RNA 플랫폼을 사용하는 세 번째 엑손 건너 뛰기 약물이라는 것을 언급 할 가치가 있습니다. 특히 엑손 45를 건너 뛰기에 적합한 DMD를 가진 어린이를 치료하기 위해 고안된 것입니다.이 환자들은 약 8 %를 차지합니다. 총 DMD 환자 수.

롤링 제출 완료에는 ESSENCE 연구의 casimersen 치료 그룹 (4045-301 연구라고도 함)의 데이터가 포함되었습니다. 이것은 엑손 45 및 53을 건너 뛰는 DMD 환자에게 적합한 치료의 효능과 안전성을 평가하기위한 글로벌 무작위 이중 맹검 위약 대조 3 상 연구입니다.

연구의 중기 분석에 따르면 기준선 및 위약과 비교하여 카시 머센을 투여받은 환자는 웨스턴 블롯에 의한 디스트로핀 생산이 통계적으로 유의미하게 증가했습니다. 이 연구는 여전히 진행 중이며 유효성과 안전성에 대한 더 많은 데이터를 수집하기 위해 여전히 눈이 멀었습니다. casimersen NDA가 승인되고 승인이 가속화 된 경우 완료된 ESSENCE 연구는 시판 후 확인 연구로 사용됩니다.

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Duchenne 근이영양증 (DMD)은 전 세계적으로 3500-5000 명의 남성 중 1 명에서 발생하는 희귀하고 치명적인 신경근 유전 질환입니다. DMD는 디스트로핀 단백질을 암호화하는 유전자의 변화 또는 돌연변이로 인해 발생합니다. DMD 증상은 일반적으로 영유아에게 나타납니다. 영향을받은 아동은 걷기, 계단 오르기 또는 앉은 자세에서 서기 등의 발육 부진을 경험할 수 있습니다. 질병이 진행됨에 따라하지의 근육이 팔, 목 및 기타 부분으로 퍼질 수 없습니다. 대부분의 환자는 10 대에 휠체어를 풀 타임으로 사용해야하며, 점차적으로 화장실 사용, 목욕 및 수유와 같은 일상 활동을 독립적으로 수행하는 능력을 상실합니다. 결국, 호흡근 부전으로 인한 호흡 곤란 증가는 환기 지원이 필요하며 심장 부전은 심부전으로 이어질 수 있습니다. 이 질병은 일반적으로 치명적이며 환자는 보통 20 대에이 질병으로 사망합니다.

casimersen은 Sarepta&# 39의 독점적 인 PMO (phosphodiamide morpholino oligomer) 화학과 exon skipping technology를 사용하여 DMD 유전자의 exon 45를 건너 뛰는 antisense oligonucleotide 약물입니다. casimersen은 디스트로핀 단백질 pre mRNA의 엑손 45에 결합하여" skip" 이 엑손은 엑손 45를 건너 뛰기에 적합한 유전 적 돌연변이를 가진 DMD 환자의 mRNA 처리 동안. 엑손 스키핑은 내부적으로 잘린 디스트로핀 단백질의 생산을 허용하는 것입니다.

지금까지 PMO 화학과 엑손 스키핑 기술을 사용하여 Sarepta가 개발 한 2 가지 약물이 미국 FDA의 승인을 받았습니다. 엑손 53 스킵 (exon 53 스킵)으로 치료받은 환자는 총 DMD 환자 수의 약 8 %를 차지합니다. (2) 2016 년에 Exondys 51 (eteplirsen)은 DMD 환자 전체 수의 약 12 %를 차지하는 exon 51 건너 뛰기 치료에 적합한 것으로 테스트되고 입증 된 DMD 환자의 치료를 위해 승인되었습니다.

Sarepta Therapeutics의 사장 겸 CEO 인 Doug Ingram은 다음과 같이 말했습니다 :" 카시 머슨 NDA 제출을 완료하는 것은 가능한 한 많은 DMD 환자에게 치료를 제공하는 중요한 이정표입니다. 승인되면 casimersen은 DMD에 대한 세 번째 승인 된 치료법이 될 것입니다. . 다른 승인 된 치료법과 함께 미국 내 DMD 환자의 거의 30 %를 치료할 수있는 잠재력이 있습니다."