MyoKardia 혁신적인 구강 심근 병증은 모든 단계를 목표로합니다 3 임상 종점

오늘 MyoKardia는 새로운 약물 마바 캄텐이 중요한 단계에서 임상 시험의 1 차 평가 기준 및 2 차 평가 기준에 도달했다고 발표했다. 위약 그룹과 비교하여, 마바 캄텐의 치료는 질병 증상, 삶의 질 및 좌심실 폐쇄에서 현저한 개선을 초래했다. 이 회사는 초기에 마바 캄텐에 대한 새로운 약물 신청서를 제출할 것으로 예상됩니다 2021.

HCM은 다양한 쇠약 증상 및 심장 기능 장애를 유발할 수있는 만성 및 진행성 질환입니다. 보도 자료의 통계에 따르면 500 명 중 한 명은 HCM의 영향을받습니다. HCM의 가장 흔한 원인은 육종의 심근 단백질의 돌연변이입니다. 이 질병은 또한 젊은이들의 심장 마비의 일반적인 원인입니다. 대부분의 환자는 일상 생활에서 증상이 없습니다. 그러나 일부 환자는 심근 폐쇄와 같은 증상을 겪을 수 있으며 증상은 폐쇄성 비대성 심근 병증이라고도합니다. 환자의이 부분은 드물지만 건강에 큰 위험을 겪었습니다. HCM은 또한 심실 세동, 뇌졸중, 심부전 및 갑작스런 사망 위험 증가와 관련이 있으며, 환자를 치료하기 위해 새로운 약물이 시급히 필요합니다.

마바 캄텐은 심근 미오신의 혁신적인 경구 알로 스테 릭 조절제이며, 이는 환자&# 39을 (를) 감소시킬 것으로 예상된다; 과도한 심장 수축 증상. 임상 및 전임상 연구에서, 마바 캄텐은 심장 벽 스트레스의 바이오 마커를 감소시키고, 과도한 심근 수축성을 감소시키고 이완기 순응도를 증가시킬 수있다. 4 월 2016에 미국 FDA는 마카 캄텐에게 HCM 환자를위한 희귀 의약품 지정을 허가했습니다.

EXPLORER-HCM은 위약과 비교하여 HCM 환자의 증상 및 심장 기능을 치료하는 데 마바 캄텐의 효능을 검증하는 것을 목표로하는 주요 단계 3 임상 연구입니다. 시험 결과는 위약 그룹과 비교하여 마바 캄텐의 치료가 운동 능력 변화 (peak VO 2)의 개선과 뉴욕 심장 협회 (NYHA)의 기능 수준의 개선을 달성했음을 보여주었습니다. 또한 모든 2 차 평가 변수에서 mavacamten은 통계적으로 유의미한 개선을 보였다. 2 차 평가 변수에는 운동 후 좌심실 유출 관 (LVOT) 압력 구배의 피크 레벨, NYHA, VO 2 피크, HCM 증상 설문지의 호흡 곤란 점수 개선이 포함됩니다.

GG "모든 500 명 중 한 명이 쇠약 성 질환 HCM의 영향을받습니다. EXPLORER 연구에서 얻은 긍정적 인 데이터는 중증 심혈관 질환 환자의 삶을 향상시키는 데 중요한 단계입니다. MyoKardia Say의 Tassos Gianakos 씨 :"이 주요 연구에서, 우리는이 치료의 중대한 영향과 잠재력을 강조하는 마 바카 텐의 활동과 내약성 특성을 관찰했으며, 이는 질병의 잠재적 생물학적 목표에 중대한 영향을 미칩니다. 우리는 MyoKardia의 첫 번째 신약 신청서를 제출할 수 있기를 기대하며 가능한 한 빨리이 약을 도움이 필요한 환자들에게 제공하려고 노력합니다."