Maralixibat는 우선 순위 검토로 미국 FDA에 의해 검토되었습니다 : ALGS 환자에서 cholestatic 소양자의 치료!

미룸제약은 간질환 치료를 위한 혁신적인 치료법 개발에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 최근 미국 식품의약국(FDA)이 마랄리시바트의 신약 신청(NDA)을 수용하고 경구나트륨 의존성 담즙산 수송기(ASBT) 억제제인 우선검토를 승인했다고 발표했다. 그것은 알라길 증후군을 가진 환자에 있는 cholestatic 소양증을 취급하기 위하여 이용됩니다 (ALGS) ≥ 1 년. 이전에 FDA는 말리시바트 희귀 소아 질환 지정(RPDD) 및 획기적인 약물 지정(BTD)을 부여했습니다.

ALGS는 희귀 한 간 질환이며 현재 허용되는 치료법은 없습니다. 미럼은 2021년 1월에 NDA 제출을 완료했습니다. FDA는 처방약 사용자 수수료법(PDUFA) 목표날짜를 2021년 9월 29일로 지정했습니다. FDA는 현재 자문위원회 회의를 열 계획이 없습니다.

maralixibat NDA 제출은 단계 2b ICONIC 연구의 데이터를 기반으로합니다. 데이터는 maralixibat 처리가 가려움증, 담즙염 및 xanthomas를 현저하게 감소시키고, 환자의 삶의 질을 향상할 수 있다는 것을 보여줍니다.

미럼의 사장 겸 CEO인 크리스 피츠(Chris Peetz)는 "우리는 NDA가 알라길 증후군 환자의 치료에 가까운 maralixibat을 가져올 규제 검토 프로세스에 들어갈 것을 매우 기쁘게 생각합니다. 6년 이상의 후속 데이터는 maralixibat을 확인합니다. 효능과 안전성의 내구성. 우리는 maralixibat이 승인되면 궁극적으로 간 이식의 필요성을 줄이는 의미있는 치료 계획을 제공 할 것이라고 믿습니다."

알라길 증후군 (ALGS)은 희귀 한 유전 질환입니다. 담관은 비정상적으로 좁고 변형되고 숫자가 감소하여 간에서 담즙이 축적되어 결국 간 질환으로 발전합니다. ALGS의 부각은 매 30,000명의 사람들에 있는 1개의 케이스인 것으로 추정됩니다. ALGS 환자에서, 다중 장기 시스템은 간, 심혼, 신장 및 중추 신경계를 포함하여 돌연변이에 의해 영향을 받을 수 있습니다.

담즙산의 축적은 혈액에 있는 폐기물을 제거하기 위하여 간이 제대로 작동에서 방지합니다. 최근 보고서에 따르면, ALGS 환자의 60%-75%는 성인이 되기 전에 간 이식을 받습니다. ALGS 간 손상에 기인한 표시 그리고 현상은 황달 (피부의 황변), xanthoma (피부 의 밑에 콜레스테롤 예금을 환질하는), 및 가려움증을 포함할 수 있습니다. ALGS 환자가 경험한 소양증은 모든 만성 간 질환 중 가장 심각하며 가장 영향을받는 어린이3 세의 나이에 발생합니다.

마랄리시바트 화학 구조

Maralixibat은 개발 중인 새로운, 최소 흡수, 구두 투여 약물입니다. 몇몇 희소한 cholestatic 간 질병이 평가되고 있습니다. maralixibat은 대변에서 더 많은 담즙산을 배설시키는 정액 나트륨 의존성 담즙산 수송기(ASBT)를 억제하여 전신 담즙산 수치가 감소하여 담즙산 매개 간 손상 및 관련 효과 및 합병증을 잠재적으로 감소시킵니다.

현재까지 1,600명 이상의 환자가 ALGS및 진보적인 가족 간 담즙에스테시스(PFIC)를 위해 말리시바트를 받은 120명 이상의 어린이를 포함하여 maralixibat 치료를 받았습니다.

아이코닉이라고 불리는 2b ALGS 임상 시험에서는 위약을 복용하는 환자와 비교하여, 말랄리시바트를 복용하는 환자는 담즙산과 가려움증을 현저히 감소시키고, 자토마스를 감소시키고, 장기적인 성장을 가속화했습니다.

2상 PFIC 연구에서, 유전자 정의 BSEP 결함의 하위 집합에서 (PFIC2, 진보적인 가족 간 담즙 에스타시스 유형 2), 환자는 이식 생존의 증가없이 maralixibat 치료에 대한 반응을 보였다.

이전에는 FDA가 1세 ≥ ALGS 환자에서 소양증 치료를 위한 말리시바트 획기적인 약물 지정(BTD)을 부여하고 PFIC2의 치료를 위해 허가했습니다. 연구 전반에 걸쳐, maralixibat는 일반적으로 잘 용납되었고, 가장 일반적인 처리 관련 불리한 사건은 설사와 복통이었습니다.