점진적 서리 병, 신약 도입으로 생존 기간을 반년 연장

올해 갑작스런 전염병으로 많은 사람들이" 피플'의 영웅" 인 Zhang Dingyu를 기억하고" 점진적 동결 증후군"의 희귀 한 질병을 알게되었습니다.

장 딩규는 한때 동상의 상태를 은폐하고 전염병의 최전선에서 싸웠으며" People' s Hero"의 명예 칭호를 받았습니다." 신 관상 동맥 폐렴 전염병과 싸우기위한 국가 표창 회의"에서 그는 비틀 거리며 수많은 사람들을 울게 만들었던 인민 대회 당에 들어 섰습니다.

최근" 점진적으로 얼어 붙는 사람" 좋은 소식을 전했습니다 : 새로운 연구에서 개발중인 새로운 경구 약물 AMX0035가 환자의 생존 기간을 최대 반년까지 연장 할 수 있음이 입증되었습니다. 이전에, 약물은" 점진적 동결"의 진행을 지연시키는 것으로 입증되었습니다. 질병. 관련 결과는 저널" Muscle& 신경" ;.

GG quot; 점진적인 감기 증후군" 암보다 더 잔인한

GG quot; 사람들의 점진적 동결"에 대해 말하면, 가장 유명한 물리학 자 Stephen Hawking.

호킹은 50 년 이상 동상에 맞서 싸웠습니다. 우리가 보는 것은 항상 머리를 기울이고 웃고있는 사람이며, 그는 휠체어에 집어 넣은 손가락으로 만 생각을 표현할 수 있습니다. 호킹은 거의 수명이 가장 긴" 점진적인 얼어 붙은 남자" 세상에. 일반적으로 진단에서 사망까지 2 ~ 5 년 밖에 걸리지 않습니다.

근 위축성 측삭 경화증 (ALS)으로도 알려진" 점진적 동결 증후군"는 인간의 뇌와 척수의 신경 세포 (뉴런)를 공격하여 근육을 점차적으로 수축 및 퇴화시키는 희귀 한 신경 퇴행성 질환입니다.

GG quot; 점진적인 감기 증후군" 5 가지" 말기 질환" 세계 보건기구에 의해. 질병의 원인은 아직 밝혀지지 않았습니다. 유전학, 유전 적 결함 및 환경 적 요인은 운동 뉴런 손상을 유발할 수 있습니다.

운동 뉴런은 인간의 움직임, 말하기, 삼키기 및 호흡 중에 근육 활동을 제어합니다. 일단 손상되면 근육 위축 및 퇴행, 움직이고 말할 수 없음, 삼킴 및 호흡 기능이 점차 감소하고 결국 호흡 근육 약화로 인한 호흡 부전으로 사망합니다.

이 과정에서 인체는" frozen" 그러나 의식은 매우 명확하고 자신이 죽는 것을 볼 수 있습니다. 따라서" 점진적 동결 증후군" 또한 GG는 암보다 더 잔인한 질병으로 간주됩니다." .

미국은" Ice Bucket Challenge" 더 많은 사람들에게" 점진적 동결 증후군"에 대해 알리고주의를 기울 이도록합니다." 무감각과 약점" 도전자가 얼음물을 얹은 순간 경험 한 것은 바로" 점진적 동결 증후군" 환자.

Zhang Dingyu는" 점진적 동결 증후군" 그 상태에 대해 그는 말했다 :" 매일 밤 경련이 있고 매우 고통스럽고 일어나서 내 몸무게로 억제해야합니다. 아플 때 해소하기 위해 뜨거운 물이 필요하지만 그 고통이 나를 압도하지 않았습니다."

현재," 점진적 동결" 수단과 약물은 여전히 ​​매우 제한적이며 대부분은 증상 치료를 기반으로하며 치료법이 없습니다. 지금까지 ALS 치료를 위해 승인 된 약물은 riluzole (Riluzole)과 edaravone (Edaravone) 두 가지뿐입니다. 후자는 올해 9 월 중국에서 승인되었습니다.

신약 AMX0035 정보

연구중인 신약 AMX0035는 나트륨 페닐 부티레이트 (PB)와 데 옥시 콜산 (TUDCA)의 두 가지 저분자 화합물의 조합입니다. 주로 신경 세포 에너지와 단백질 처리에 의해 생성되는 미토콘드리아의 소포체의 산화 스트레스를 목표로합니다. 신경 퇴행을 예방하십시오.

전임상 연구에서 연구자들은 PB와 TUDCA가 ALS 치료에 시너지 효과가 있으며 단일 약물 치료보다 효능이 더 높다는 것을 입증했습니다.

이전에 미국 FDA와 EMA (European Medicines Agency)는 각각 AMX0035에" Orphan Drug"라는 제목을 부여했습니다.

반년 동안 살아요! 환자' 생존 시간이 크게 연장되었습니다.

2 상 임상 시험 (CENTAUR)에서 ALS를 가진 137 명의 성인 환자가 2 : 1의 비율로 무작위로 배정되었고 AMX0035 또는 위약 치료를 받았습니다.

초기 연구는 AMX0035가 6 개월 이내에 ALS 환자의 질병 진행을 현저히 늦추고 걷거나, 말하고,기구를 사용하거나, 음식을 삼키는 능력과 같은 환자의 일상 활동에 영향을 미친다는 것을 증명했습니다.

이후 6 개월 (24 주) 무작위 배정을 완료 한 환자는 약물의 장기적인 안전성과 효과를 평가하기 위해 고안된 새로운 공개 라벨 확장 시험에 참여할 수 있습니다. 추적 기간은 거의 3 년 (35 개월)이었습니다.

새로운 연구 결과 :

처음에 위약 치료를 받기 위해 무작위 배정 된 환자의 중앙 생존 기간은 18.5 개월이었고, 경구 약물 AMX0035를 투여 받기 위해 처음에 무작위 배정 된 환자의 중앙 전체 생존 기간은 25.0 개월이었습니다. 치료군의 환자들은 평균 6 개월 (6.5 개월) 더 오래 살았습니다.

위약 그룹에 비해 치료 그룹의 사망 위험이 44 % 감소했습니다.

하버드 의과 대학의 신경과 교수 인 Julieanne Dorn은 다음과 같이 말했습니다. 이것이 ALS에 대한 새로운 치료의 시작이되기를 바랍니다."

Zhang Dingyu는 한때 말했다."

이 문장은 크고 소리가 났지만 장 딩유'의 무력감도 배후에 드러났다." 피플'의 영웅" 충분히 꽉 찼습니다. 가능하다면 그가 생명을 연장 할 수 있기를 바랍니다.

신경 보호 요법 인 AMX0035는 운동 뉴런의 사망 및 기능 장애를 줄일뿐만 아니라 생존 기간을 크게 연장 할 수 있습니다. Don' 6 개월이라는 짧은 기간을 과소 평가하지 마십시오. 오늘날 의학의 급속한 발전과 함께" 사람" 질병을 이길 수 있고 더 많은 새로운 약과 치료에 대한 희망을 가져올 수 있습니다.

마지막으로, 나는" 점진적인 사람들"를 돕기 위해 가능한 한 빨리 더 많은 신약이 승인되기를 바랍니다. Zhang Dingyu를 포함하여 삶의 질을 향상시키고 생존을 연장합니다.