VS-6766과 디팩티닙 조합: KRAS 상태와 상관없이 총 관해율 52%!

Verastem은 새로운 항암제 개발에 전념하는 바이오 제약 회사입니다. 최근 미국 식품의약국(FDA)이 모든 재발 환자의 VS-6766(RAF/MEK 억제제)과 데팩티닙(FAK 억제제) 병용 요법의 획기적인 약물 지정(BTD)을 승인했다고 발표했다. 하나 이상의 이전 치료 요법(백금 기반 화학요법 포함) 후 KRAS 상태와 상관없이 등급 장액성 난소암(LGSOC).

BTD는 2012년 FDA에서 만든 신약 심사 채널입니다. 심각하거나 생명을 위협하는 질병의 치료를 위한 개발 및 심사를 가속화하는 것을 목표로 하며, 해당 약물이 다음과 같은 하나 이상의 신약에 있다는 예비 임상 증거가 있습니다. 임상적으로 유의미한 평가변수가 상당히 개선되었습니다. BTD 획득 의약품은 개발 과정에서 FDA 고위 관리를 포함해 보다 긴밀한 지도를 받아 환자에게 최단 시간에 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다.

병렬 경로 차단: VS-6766은 RAS 경로 기반 종양의 백본 치료제가 될 것입니다.

멜리사 오코인(Melissa Aucoin) 국립난소암연맹(National Ovarian Cancer Alliance) 대표는 “LGSOC 환자들은 현재의 치료법이 낮은 반응률과 내약성 문제를 갖고 있기 때문에 더 나은 솔루션이 시급히 필요하다. LGSOC 환자는 종종 비교적 어린 나이에 이것을 다루기 시작합니다. 재발률이 높고 광범위한 이 질병은 오랫동안 싸워 왔습니다. 따라서이 질병에서 획기적인 약물의 자격은 중요한 진전을 나타냅니다.&따옴표;

VS-6766과 데팩티닙의 병용 요법은 조사자가 시작한 1/2상 FRAME 시험에서 평가되고 있습니다. FRAME LGSOC 코호트(n=24)의 최근 결과에 따르면 전체 반응률(ORR)은 52%(관해 평가 가능 환자 21명 중 11명), KRAS 돌연변이 환자의 ORR은 70%(관해 평가 가능 10명)였습니다. 환자 중 7명의 관해), KRAS 야생형 환자의 ORR은 44%(9명의 관해 평가 가능한 환자 중 4명), KRAS 상태가 확인되지 않은 환자의 ORR은 0%(2명의 관해 평가 가능한 환자가 0건) . 연구에서 가장 흔한 부작용은 피부 발진, 크레아틴 키나아제 상승, 메스꺼움, 고빌리루빈혈증 및 설사였습니다. 대부분은 1/2 등급이었고 가역적이었습니다. 일부 환자는 1년 이상 치료를 받았으며 이는 장기적인 이점이 있음을 보여줍니다.

저등급 장액성 난소암(LGSOC)은 사망률이 높은 재발성, 화학요법 내성 암입니다. 장액성 난소암의 5~10%, 전체 난소암의 6~8%를 차지합니다. 미국에는 약 6000건의 사례가 있고 전 세계적으로 약 80,000명의 LGSOC 환자가 있습니다. LGSOC는 45-55세 여성에게 가장 흔합니다. LGSOC의 중앙 생존 기간은 약 10년이며, 환자의 85%가 재발하여 질병이 진행됨에 따라 심한 통증과 합병증을 견뎌냅니다. 화학 요법은 질병 치료를 위한 표준 치료 요법입니다.

RAS는 인간 암의 30%에서 발생하는 가장 흔한 돌연변이된 종양 유전자입니다. 이러한 암은 일반적으로 매우 공격적이고 재발하여 RAS 경로를 통해 신호를 보냅니다. VS-6766은 RAF/MEK 신호 전달 경로의 새로운 이중 억제제입니다. 이 독특한 이중 작용 기전으로 VS-6766은 단일 약물에서 RAS 경로에 대한 수직 억제 효과가 있습니다. 현재 VS-6766은 KRAS 돌연변이 비소세포폐암(NSCLC) 및 결장직장암, 췌장암, 자궁내막암, 포도막 전이성 흑색종 등

Verastem은 현재 VS-6766을 디팩티닙과 함께 단독요법 및 2상 등록 안내 시험으로 평가하고 있습니다. RAMP 201(Raf 및 Mek 프로젝트)(ENGOTov60/GOG3052)은 환자 치료에서 VS-6766 단독 또는 디팩티닙과 조합의 효능을 평가하기 위해 설계된 적응형 2파트 다기관, 병렬 코호트, 무작위, 공개 라벨 시험입니다. 반복되는 LGSOC와 안전.