Alkindi Sprinkle이 미국에서 출시되어 부신 기능 부전 소아 환자를 치료합니다!

Eton Pharmaceuticals는 희귀 소아 질환에 대한 혁신적인 치료법의 개발 및 상업화에 전념하는 전문 제약 회사입니다. 최근이 회사는 자사의 약물 인 알킨 디 스프링 클 (하이드로 코르티손) 경구 용 과립이 미국에서 본격적으로 판매되고 유통되었다고 발표했다. 이 약은 희귀 및 만성 질환 환자에게 서비스를 제공하는 전문 약국 인 AnovoRx를 통해 독점적으로 제공 될 예정이다.

올해 9 월, 알킨 디 스프링 클은 17 세 미만 어린이의 부 신피질 기능 부전 (AI) 치료를위한 대체 요법으로 미국 FDA의 승인을 받았습니다.

Alkindi Sprinkle은 AI 어린이 치료를 위해 FDA에서 승인 한 최초이자 유일한 하이드로 코르티손 과립이라는 점을 언급 할 가치가 있습니다. Alkindi Sprinkle은 즉시 방출되는 경구 용 하이드로 코르티손 과립 제제로 상온에서 보관 수명이 3 년이며 냉장 할 필요가 없습니다.

Mitchell Geffner, MD, 남 캘리포니아 대학 Keck 의과 대학 소아과 교수이자 CAH (선천성 부신 증식증) 종합 간호 클리닉의 공동 책임자는 다음과 같이 말했습니다." 60 년 이상 부신 기능 부전을 치료하기 위해 성인 용량 강도의 하이드로 코르티손에 의존하도록 강요 받음 소아 환자에게 Alkindi Sprinkle은 매우 인기있는 치료 옵션이 될 것입니다. 0.5mg의 저용량 옵션은 환자에게보다 정확하고 개인화 된 용량을 제공합니다."

Alkindi Sprinkle 구강 과립의 승인은 8 세 미만 어린이의 AI 치료를 위해 구강 하이드로 코르티손을 평가하는 최초이자 유일한 중재 적 3 상 연구를 포함하여 6 개의 임상 연구에 의해 뒷받침됩니다.

Alkindi Sprinkle이 승인되기 전에 경구 용 하이드로 코르티손은 단 5mg 이상의 정제 제형에 대해 FDA의 승인을 받았습니다. 많은 소아 환자는 정확한 적정을 위해 저용량과 유연성이 필요합니다. 따라서 간병인은 어린 아이들에게 필요한 저용량을 달성하기 위해 고급 하이드로 코르티손 정제를 절단하거나 분할해야하며, 이는 부정확 한 용량으로 이어질 수 있습니다.

Alkindi Sprinkle은 상업적으로 입증 된 기술을 사용하여 제조되며 0.5mg, 1mg, 2mg, 5mg의 4 가지 강도가있어 임상의가 용량 및 투여 지침에 따라 각 환자의 필요에 따라 개별화 된 투여를 수행 할 수 있습니다.

소아의 부신 기능 부전 (AI)은 하이드로 코르티손 (코르티솔), 때로는 알도스테론을 합성 및 방출 할 수없는 희귀 질환입니다. 이로 인해 과도한 남성 호르몬이 발생할 수 있습니다 (비정상적인 여성 성 발달, 조기 사춘기, 성장 종료 및 짧은 키). 소아에서 가장 흔한 형태의 AI는 유전 적 결함으로 인한 선천성 부신 증식증 (CAH)입니다. 1 차 또는 중앙 (2, 3 학년) AI 환자는 코티솔 수치가 충분하지 않습니다. 신체의 코티솔 감소는 부신 위기와 같은 치명적인 결과를 초래할 수 있습니다. 생존하기 위해 AI 환자는 매일 코티솔을 보충해야합니다. Eton은 소아 AI가 미국에서 5,000-11,000 명의 어린이에게 영향을 미치는 것으로 추정합니다.