환자의 67%는 3상의 1차 종점에 도달하는 증상 에프가르티지모드 근산증을 현저히 개선했습니다.

오늘, 아르헨스는 FcRn을 대상으로 한 "일류" 치료법인 efgartigimod를 개발했다고 발표했으며, 이는 항아세틸콜린 수용체(AChR) 항체 양성 전신 근시성 근신증(gMG)을 가진 환자의 치료에 적응의 주요 3상 임상 시험인 FcRn을 대상으로 한 주요 연구 끝에 도달했다. Argenx는 올해 말까지 FDA에 치료에 대한 생물학적 제제 라이센스 응용 프로그램 (BLA)을 제출 할 계획이다.

MG는 드문 만성 자가 면역 질환이다. 면역 글로불린 G (IgG) 항체는 신경과 근육 사이 통신을 방해하고, 약점및 잠재적으로 생명을 위협하는 근육 약점을 일으키는 원인이 됩니다. MG 환자의 85% 이상은 개시의 18 달 안에 gMG로 진행, 극단적인 피로및 얼굴 표정에 어려움의 결과, 연설, 삼키는, 그리고 운동. AChR 항체 양성(AChR-Ab+)으로 진단된 환자는 gMG 환자의 총 수의 약 80%-90%를 차지합니다.

Efgartigimod는 병원성 IgG 항체를 감소시키고 IgG 재활용 과정을 차단하도록 설계된 FcRn을 대상으로 하는 "동급 일류" 치료법입니다. FcRn 수용체의 역할은 IgG의 분해를 방지하는 것입니다. 따라서 IgG 및 FcRn의 결합을 방지함으로써 자가 면역 질환을 매개하는 IgG 항체는 더 빨리 고갈되어 질병 증상을 감소시킬 수 있습니다.

주요 단계 3 임상 시험 ADAPT 무작위, 더블 블라인드, 위약 함유 대조군 연구. 그것의 최고 라인 데이터는 efgartigimod 처리를 수신한 AChR-Ab+ gMG 환자의 67.7%가 1 차적인 연구 종점 처리 기준을 충족했다는 것을 보여줍니다, 즉 Myasthenia Gravis 일일 생활 활동 규모에 따르면 (MG-ADL), 환자의 점수는 4 주 연속 2점 이상 향상, 위약 그룹에서 29.7%와 비교. 또한, efgartigimod 치료 군에서 환자의 63.1%는 양량 근상성 근시 중력 (QMG) 점수에 의해 평가된 후에 중요한 면제를 보였습니다, 와 비교된 14.1% 위약 단에 있는 환자의 동일 반응을 달성했습니다. efgartigimod를 수신하는 환자의 40.0%는 3위약 단에 있는 11.1%와 비교된 0 (무증상) 또는 1의 MG-ADL 점수로 정의된 최소한의 현상 성능을 달성했습니다. 재판의 자세한 데이터는 향후 의학 컨퍼런스에서 발표 될 예정이다.

"ADAPT 예심에서 데이터는 efgartigimod가 처리 후에 최소하거나 무증상을 달성하는 환자의 특정 비율을 포함하여 환자의 신속하고 깊은 면제를 구동한다는 것을 보여줍니다," 말했습니다 Wim Parys, MD, argenx의 최고 의료 책임자. 연말까지 EFgartigimod의 BLA를 FDA에 제출하면 2021 년에 efgartigimod의 혜택을 받을 수있는 환자에게 치료를 제공하기위한 또 다른 조치를 취할 수 있습니다. ADAPT 시험에 참여한 모든 환자와 의료 제공자에게 감사드립니다."