입타코판 CAS 1644670-37-0

제품 설명:

제품명: 입타코판 CAS 1644670-37-0

 

동의어:

4-[(2S,4S)-4-에톡시-1-[(5-메톡시-7-메틸-1H-인돌-4-일 )메틸]피페리딘-2-일]벤조산;

 

화학적 및 물리적 특성:

외관: 백색 내지 회백색 분말

분석: 99.0% 이상

끓는점 : 599.1도

밀도: 1.25g/cm3

용해도: DMSO:50.0(최대 농도 mg/mL);118.34(최대 농도 mM)

 

용도

입타코판은 보체 인자 B를 억제함으로써 희귀 혈액 질환인 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)에 대한 잠재적인 치료법으로 이전에 연구된 소분자 인자 B 억제제입니다. 인자 B는 대체 보체 경로의 양성 조절자로서 C3 전환효소를 활성화합니다. 이어서 C5 전환효소. 이는 질병 특징 중 하나가 PIGA 유전자의 돌연변이인 PNH에 특히 중요합니다. 이 돌연변이로 인해 모든 자손 적혈구에는 대체 보체 경로로부터 혈액 세포를 보호하는 2개의 막 단백질, CD55 및 CD59를 고정하는 글리코실 포스파티딜이노시톨 고정 단백질이 부족합니다.



또한, 입타코판은 대체 보체 경로에만 영향을 미치는 인자 B를 표적으로 삼아 신체가 병원균에 대해 적절한 면역 반응을 계속할 수 있도록 고전적인 경로와 렉틴 경로를 그대로 유지하는 이점이 있습니다.



2023년 12월 6일, Fabhalta라는 브랜드 이름의 Iptacopan은 성인 PNH 치료용으로 FDA의 승인을 받았습니다. 이번 승인은 임상 3상 APPL-PNH 및 APPOINT-PNH 연구에서 얻은 유리한 결과에 근거한 것으로, 각각 82.3%와 77.5%의 환자가 수혈 없이 지속적인 헤모글로빈 개선을 경험했다.

 

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• 이전: 아다그라시브 CAS 2326521-71-3
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