VISEN Pharmaceuticals TransCon C-type Natriuretic Peptide Phase II 중국 임상 시험 신청 승인

비젠 제약은 1 월 7 일 연골 무형성증 (ACH) 환자 치료를 위해 주 사용 TransCon CNP (TransCon C 형 나트륨 이뇨 펩티드)를 NMPA (National Medical Products Administration)에 제출했다고 발표했다. 2 상 신약 임상 시험 신청이 승인되었고, ACcomplisH China 임상 시험이 곧 중국에서 시작되어 ACcomplisH (Ascendis Pharma에서 수행중인 TransCon C 형 나트륨 이뇨 펩티드 2 상 글로벌 임상 시험)와 글로벌 동기화를 달성 할 예정입니다. .

TransCon CNP는 활성 CNP를 지속적으로 제공하여과 활성화 된 섬유 아세포 성장 인자 수용체 3 (FGFR3) 신호 전달 경로를 억제합니다. 일주일에 한 번 투여되며 천천히 방출됩니다. ACH 합병증을 개선하고 예방하면서 ACH가있는 어린이가 뼈 성장의 균형을 재건 할 수 있도록 설계되었습니다. TransCon CNP는 미국 식품의 약국과 유럽 연합 집행위원회로부터 희귀 의약품 지정을 받았습니다.

연골 무형성증 환자는 여러 딜레마에 직면하고 해결해야합니다.

연골 무형성증은 가장 흔한 비대칭 짧은 키입니다. 이는 섬유 아세포 성장 인자 수용체 3 (FGFR3) 유전자의 상 염색체 우성 활성화 돌연변이로 인해 발생하며, 이는 FGFR3 및 CNP 신호 전달 경로의 효과를 유발합니다. 불균형은 상 염색체 우성 유전 질환입니다. 환자의 약 80 %는 정상적인 부모를 가지고 있으며이 질병은 신생아의 병원성 유전자 돌연변이로 인해 발생합니다 1. 현재 알려진 데이터에 따르면, 출생시 ACH 발생률은 1 : 25,0002로 전 세계 약 250,000 명에게 영향을 미칩니다 3. 환자는 일반적으로 짧은 사지, 큰 머리, 눈에 띄는 이마와 얼굴 중간 후퇴가있는 특징적인 얼굴 특징을 가지고 있습니다. 유아기의 저혈압은 전형적인 증상이며 성인기에는 높이가 약 1.3m에 불과합니다 4. 또한 ACH는 대공의 감소, 수면 무호흡증 및 만성 귀 감염을 포함한 다양한 심각한 합병증을 유발하여 사망 위험과 삶의 질 저하를 증가시킬 수 있습니다.

대부분의 ACH 환자의 경우 특정 임상 및 영상 소견을 통해 진단을 내릴 수 있습니다. 불명확 한 진단이나 비정형 증상이있는 일부 환자의 경우 FGFR3 이형 접합 유전자 돌연변이 검출 1로 진단을 확인할 수 있습니다. 치료 측면에서 현재 세계 시장에서 ACH2 치료를 위해 승인 된 매우 효과적인 약물은 없습니다. 근본적인 치료법이 부족하여 다양한 동반 질환을 예방하고 통제하기 위해 환자들은 높은 의료비를 부담해야하여 개인, 가족, 사회 보장 제도에 큰 부담을 안겨줍니다. 환자는 스스로 생활하는데 어려움이 있고, 교육과 고용의 어려움, 저소득 등의 요인이 있기 때문에 사회에 통합하기가 어렵고 생활의 부담이 더 커져 가족 노동과 노동력이 부족하게됩니다. 사회 보장 지출의 증가. 따라서 환자, 가족, 사회의 부담을 줄이기 위해서는 질병의 원인에 대한 신약 연구 개발을 가속화 할 필요가있다.

TransCon CNP Phase II 임상 연구는 전 세계적으로 동기화되어 개발 프로세스를 가속화합니다.

전임상 및 임상 데이터에 따르면 CNP 경로는 성장을 촉진 할 수 있습니다. 증가 된 CNP는 FGFR3 돌연변이의 효과를 상쇄하여 뼈 성장을 촉진 할 수 있습니다. 그러나 인간의 천연 CNP의 반감기는 2-3 분으로 짧아서 지속적인 정맥 주입이 필요하여 임상 적용이 어렵습니다. 현재 TransCon CNP는 특허받은 "Transient Conjugation"기술을 사용하여 임상 적으로 또는 상용화 된 세계 유일의 오래 지속되는 CNP이며 반감기는 120 시간 6에 도달 할 수 있습니다. 동물 실험 결과 TransCon CNP는 연골 무형성증 모델 마우스의 뼈 성장을 개선하고 대공 연골의 조기 폐쇄를 예방할 수 있음을 보여줍니다. Ascendis Pharma가 수행 한 1 상 글로벌 임상 연구의 데이터는 전임상 시험에서 약동학 및 심혈관 안전성을 입증했으며 잘 견디 었습니다. 심각한 부작용이나 항 -CNP 항체의 출현은보고되지 않았습니다 8." 이번 중국에서 승인 된 ACcomplisH China 연구는 글로벌 임상 개발 계획의 중요한 부분입니다. 합리성과 안전성을 충분히 입증하고 반복적으로 전달한 후 신약 임상 시험 승인을 받았습니다. 이것은 연골 발달의 중요한 부분이 될 것입니다. 불완전한 환자에서 일주일에 한 번 TransCon CNP의 피하 투여의 안전성과 효능을 평가하기 위해 다기관, 무작위, 대조, 2 상 임상 시험." Weisheng Pharmaceutical의 Yang Jun 박사는 다음과 같이 말했습니다 :" 연구의 주요 목적은 치료의 안전성과 12 개월 연간 성장률에 미치는 영향을 평가하는 것입니다. 환자의 안전과 임상 시험의 질을 보장하면서 글로벌 연구 개발의 진전을 가속화하겠습니다."

VISEN Pharmaceuticals는" patient first" 중국 임상 데이터로 글로벌 R& D 프로세스 추진

최근 우리나라는 희귀 질환 관리를 중시하고 희귀 질환 예방 및 치료의 발전을 촉진하기 위해 일련의 조치를 취했습니다. 2020 년 공포 된 기본 의료 위생 및 건강 증진법 제 5 장 제 60 조는 국가가 임상 수요 형 약물 심사 · 승인 제도를 구축 · 개선하고, 임상 실무 및 예방 · 치료시 긴급히 필요한 약물을 지원할 것을 명확히 규정하고있다. 희귀병과 주요 질병의 질병 치료제 및 기타 약물의 연구 및 생산은 질병 예방 및 치료의 요구를 충족시킵니다. GG는``정부의 지원과 많은 파트너들의 끊임없는 노력 덕분에이 TransCon CNP는 세계와 동시에 중국에서 임상 2 상을 달성했습니다. 이것은 더 많은 중국 ACH 환자가 처음으로 발병 가능성을 얻는 데 도움이 될 것입니다. 효과적인 치료. 또한 중국의 임상 데이터는이 혁신적인 약물의 글로벌 R& D 프로세스를 가속화하여 전 세계 ACH 환자를 돕는 중요한 지원이 될 것입니다.” VISEN Pharmaceuticals의 Lu Anbang CEO는“Vison은&# 39, 환자 우선&# 39의 목표를지지합니다. 앞으로도 우리는 파트너들과 적극적으로 협력하여' 중국 ACH 환자에 대한 전체 사회의 관심을 높이고 중국 ACH 진단 및 치료의 현상 유지를 가속화하고 조기 실현을 도울 것입니다. of' Healthy China 2030'!"