유럽 ​​연합, C형 나트륨 이뇨 펩티드 유사체 Voxzogo(vosoritide) 승인: 질병의 근본 원인을 해결할 수 있습니다!

BioMarin Pharmaceuticals는 최근 유럽 위원회(EC)가 C형 나트륨 이뇨 펩티드(CNP) 유사체의 1일 1회 주사제인 Voxzogo(보소리타이드)를 2세부터 폐쇄된 성장판까지의 어린이 치료에 승인했다고 발표했습니다. 연골무형성증(연골이형성증) . 성장판의 폐쇄는 최종 성인 키에 도달하는 사춘기 이후에 발생합니다. 연골무형성증은 인간에서 가장 흔한 불균형한 저신장입니다. 현재 보소리타이드는 미국 FDA에서도 검토 중이며 PDUFA(Prescription Drug User Fee Act)의 목표일은 2021년 11월 20일이다. 이전에 보소리타이드는 연골무형성증 치료제로 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 미국과 유럽 연합.

Voxzogo는 연골 무형성증을 치료하기 위해 유럽에서 승인된 최초의 약물이라는 점은 언급할 가치가 있습니다. 이 약물은 질병의 근본 원인을 치료할 수 있고 주요 의학적 돌파구를 제시하며 환자의 삶에 의미 있는 영향을 미칠 가능성이 있습니다.

Voxzogo의 유효성분은 변형된 C형 나트륨 이뇨 펩티드(CNP)인 vosoritide로 섬유아세포 성장 인자 수용체 3(FGFR3) 신호를 하향 조절하여 연골 내 뼈의 형성을 촉진하고 연골 발달을 직접 표적화합니다. 내부 병리 생리학 부족.

EU 승인은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구의 결과를 포함하여 보소리타이드 임상 개발 프로젝트의 데이터를 기반으로 합니다. 이 3상 연구의 결과는 진행 중인 공개 라벨 2상 연장 연구의 장기 안전성 및 효능 데이터에 의해 추가로 뒷받침되며, 다음을 보여줍니다. 현재 데이터 연골 무형성증 아동의 성장률은 환자의 기준선 수준보다 계속 높고 연골 무형성증 아동의 예상 연간 성장률보다 높습니다. 또한 골연령은 정상적으로 진행되었고 골연령의 가속도 관찰되지 않아 보소리타이드가 전체 성장기의 지속시간을 감소시키지 않았음을 시사한다.

데이터 패키지에는 영유아를 대상으로 진행 중인 무작위 이중 맹검 2상 연구 결과, 광범위한 약동학 및 바이오마커 데이터, 2~5세 환자를 위한 예비 성장 데이터도 포함됩니다. SENTINEL 연구 환자의 데이터에 따르면 2-5세 환자의 경우 2년 간의 보소리타이드 치료 후 성장에 긍정적인 영향이 있었습니다. 또한 데이터 패키지에는 3단계의 확장 연구와 광범위한 자연사 데이터도 포함됩니다.

보소리타이드의 작용 기전

연골무형성증은 인간에서 가장 흔한 불균형한 저신장입니다. 그것은 느린 연골내 골화를 특징으로 하며, 불균형적인 단축과 긴 뼈, 척추, 얼굴 및 두개골 기저부의 구조적 장애를 초래합니다. 이 상태는 뼈 성장의 음성 조절 인자인 섬유아세포 성장 인자 수용체 3 유전자(FGFR3)의 돌연변이로 인해 발생합니다.

불균형적으로 작은 키 외에도 연골무형성증 환자는 구멍 압박, 수면 무호흡증, 구부러진 다리, 안면 형성 부전, 영구적인 허리 스윙, 척추 협착증 및 반복적인 귀를 포함한 심각한 건강 합병증을 경험할 수 있습니다. 감염부. 이러한 합병증 중 일부는 척수 감압 및 구부러진 다리 교정과 같은 침습적 수술의 필요성을 초래할 수 있습니다. 또한 연구에 따르면 모든 연령대에서 사망률이 증가하고 있습니다.

연골무형성증이 있는 아동의 부모 중 80% 이상이 중간 키이며, 이 질병은 자발적인 유전적 돌연변이에 의해 발생합니다. 연골무형성증의 전 세계 발병률은 약 25,000명 중 1명입니다.

Vosoritide는 천연 인간 펩타이드에서 유래한 C형 나트륨 이뇨 펩타이드(CNP) 유사체이며 연골 내 골화의 효과적인 자극제입니다. 천연 인간 펩타이드는 뼈 성장의 긍정적인 조절자입니다. Vosoritide는 특정 수용체에 결합하고 과활성 FGFR3 경로를 억제하는 세포 내 신호를 시작합니다.

현재 vosoritide는 성장판이 아직"open& ”인 소아, 일반적으로 18세 미만의 소아에 대해 평가되고 있으며 이러한 환자는 연골무형성증 환자의 약 25%를 차지합니다. 미국, 유럽, 라틴 아메리카, 중동 및 대부분의 아시아 태평양 지역에서는 현재 연골 무형성증 치료제에 대한 규제 승인이 없습니다.