Simcere와 Kazia는 중국에서 PI3K 억제제 Paxalisib을 개발하기 위해 2 억 9200 만 달러 계약을 체결했습니다!

호주 시드니에 본사를 둔 Kazia Therapeutics는 혁신적인 항암제 개발에 전념하는 종양학에 중점을 둔 생명 공학 회사입니다. 최근 회사는 Simcere Pharmaceutical Group Ltd.와 라이선스 계약을 체결했다고 발표했다. Kazia'의 새로운 항암제 paxalisib에 대해 Simcere Pharmaceuticals가 개발 및 상용화 권한을 획득했습니다.

Paxalisib는 뇌 투과성 PI3K / Akt / mTOR 경로의 소분자 억제제 인 Kazia의 파일럿 프로젝트입니다. 현재 성인 성 원발성 뇌암에서 가장 흔하고 공격적인 교 모세포종 (GBM) 치료를 위해 개발되고 있습니다. Paxalisib는 2016 년 말 Roche' s Genentech의 승인을 받았으며 GBM 치료를위한 핵심 연구는 2021 년 1 월에 시작될 예정입니다. GBM AGILE에 대한 환자 모집이 시작됩니다. 현재 다른 7 개의 연구에서 다른 형태의 뇌종양 치료에서 팍살 리시브를 평가하고 있습니다. 이전에 미국 FDA는 팍살 리시브에게 GBM 치료를위한 희귀 약물 지정 (ODD) 및 패스트 트랙 지정 (FTD)을, 미만성 내인성 교두 신경 교종 (DIPG) 치료를위한 희귀 소아 질환 지정 (RPDD)을 부여했습니다.

대다수의 GBM 환자에서 PI3K / Akt / mTOR 경로가 무질서합니다. 메틸화되지 않은 MGMT 프로모터 상태로 새로 진단 된 GBM 환자에 대한 2 상 연구에서 팍살 리시브는 매우 고무적인 임상 효능 신호를 보여주었습니다. 2021 년 1 월, GBM AGILE 플랫폼 연구는 환자 모집을 시작했으며이 연구는 주요 지역 등록의 기반이 될 것으로 예상됩니다.

계약 조건에 따라 Simcere Pharmaceuticals는 중화권 (본토, 홍콩, 마카오, 대만)에서 paxalisib의 개발, 등록 및 상업화를 담당합니다. Kazia는 다른 모든 지역에서 팍 살리 십을 개발하고 상업화 할 권리를 보유하며 중국을 포함하여 계획된대로 교 모세포종 (GBM) AGILE의 핵심 연구를 계속 진행할 것입니다.

Kazia는 현금 700 만 달러와 주식 투자 400 만 달러를 포함하여 1,100 만 달러를 최근 주식 거래 가격에 대한 20 % 할증금으로 선불로 받게됩니다. 교 모세포종 (GBM) 적응증의 경우 Kazia는 또한 우발적 마일스톤 지급으로 최대 2 억 8100 만 달러를 받게되며, 교 모세포종 (GBM) 이외의 적응증에 대해서는 추가 마일스톤 지급금을 받게됩니다. Simcere는 또한 상업 판매에 대해 Kazia에게 로열티의 10 % 이상을 지불 할 것입니다.

Simcere Pharmaceutical은 40 개 이상의 상장 제품과 광범위한 개발 파이프 라인을 보유한 중국의 선도적 인 제약 회사 중 하나입니다. 이 회사는 1995 년에 설립되어 홍콩 증권 거래소 (홍콩 증권 거래소 : 2096)에 상장되었습니다. Simcere'의 주요 전략적 초점 영역은 종양학, 중추 신경계 질환 및자가 면역 질환입니다.

paxalisib-GDC-0084의 화학 구조 (사진 출처 : selleckchem.com)

Kazia의 CEO 인 James Garner 박사는 다음과 같이 말했습니다 :“중국은 세계에서 가장 큰 제약 시장 중 하나이며 혁신적인 종양 제품에 대한 특별한 요구 사항과 기회가 있습니다. 우리는 Paxalisib가이 핵심 시장에 있음을 보장하기 위해 Simcere와 협력하게 된 것을 매우 기쁘게 생각합니다. 상업적 성공 달성. Simcere'의 성공 기록은 타의 추종을 불허합니다. 그들은 임상 개발, 규제 업무 및 상업화에서 paxalisib에 일류 능력을 가져 왔습니다. 우리는 가능한 한 빨리 중국 환자를 돕기 위해 새로운 파트너와 긴밀히 협력 할 수 있기를 기대합니다."

Simcere Pharmaceuticals의 선임 부사장 인 Renhong Tang 박사는 다음과 같이 말했습니다 :" 우리는 팍살 리시브가이 극도로 어려운 질병에서 역할을 할 가능성에 대해 매우 기쁘게 생각합니다. 중국에서는 뇌암에 대한 새로운 치료법에 대한 엄청난 수요가 있으며 우리는 Kazia와 동일합니다. 환자에게 새로운 치료 옵션을 제안하기 위해 최선을 다하고 있습니다."

2020 년 11 월 Kazia는 교 모세포종 (GBM) 치료에서 팍살 리시브를 평가하는 진행중인 2 상 연구 (NCT03522298)의 긍정적 인 중간 데이터를 발표했습니다. 이 연구는 메틸화되지 않은 MGMT 프로모터 상태를 가진 새로 진단 된 GBM 환자를 대상으로 수행되었으며, 환자가 최대 수술 적 절제술을받은 후 보조 요법으로서 팍살 리시브의 안전성을 평가하고 있습니다.테모 졸로 미드(TMZ) 동시 방사선 요법 및 화학 요법 내성, 내약성, 권장 2 상 용량 (RP2D), 약동학 (PK) 및 임상 활동과 결합되었습니다. TMZ는 현재 GBM 치료를위한 표준 치료 요법입니다.

2020 년 8 월 31 일 현재 결과는 다음과 같습니다. (1) 보조제 팍살 리시브 치료의 중앙값 전체 생존 (OS)은 17.5 개월로 기존 표준 치료와 관련된 12.7 개월에 비해 임상 적으로 유의미한 TMZ 수명이 연장되었습니다. (2) 보조제 paxalisib의 중앙 무 진행 생존율 (PFS)은 8.4 개월로 기존 표준 치료 TMZ 5.3 개월에 비해 좋은 결과를 나타냅니다. (3) 치료를받은 1 명의 환자는 진단 후 27 개월 동안 질병이 없었습니다.

연구의 최종 데이터는 회계 연도 2021 년 상반기에 공개 될 예정입니다. 새로운 항암제에 대해" gold standard" 수명을 연장하는 능력입니다. 이것은 교 모세포종 (GBM)과 같은 질병에서 특히 어려운 목표입니다. 이 새로운 데이터는 팍살 리시브가 매우 도전적인 환자 집단에서이 목표를 달성 할 잠재력이 있다는 최초의 임상 증거를 제공합니다.

20 년 이상 동안, 새로 진단 된 교 모세포종 환자는 새로운 약물 치료를받지 못했습니다. Paxalisib는이 극도로 어려운 질병에 대한 전 세계 파이프 라인에서 가장 유망한 약물 후보 중 하나가되고 있습니다.