화이자는 일본에서 일주일에 한 번 긴 행동 인간 성장 호르몬 Somatrogon을 제출!

OPKO Health는 최근 파트너 화이자 일본이 성장 호르몬 결핍 (GHD)을 가진 아이들의 치료를 위해 오랫동안 작용하는 인간 성장 호르몬 (hGH)인 일본의 보건 노동 복지부 (MHLW)에 소마로곤용 신약 응용 프로그램 (NDA)을 제출했다고 발표했다. 이달 초 화이자와 OPKO는 미국 FDA가 소마로곤의 생물학적 제품 라이센싱 애플리케이션(BLA)을 수락했으며 2021년 10월의 목표 날짜로 처방약 사용자 수수료법(PDUFA)을 지정했다고 발표했다. 승인 된 경우, somatrogon 오래 지속 될 것 이다, 주간 치료 옵션, GHD와 어린이 대 한 매일 성장 호르몬 주사의 부담을 줄일 수 있습니다., 그들의 친척 및 간병인.

일본어 출원은 일본의 3단계 연구 결과와 전 세계 3단계 연구를 기반으로 합니다. 이러한 연구는 GHD를 가진 아이 들에서 수행 하 고 효능및 somatrogon의 안전 비교 (일주일에 한 번 관리) 그리고 재조합 인간 성장 호르몬 Genotropin (somatropin, 하루에 한 번 관리) 주사에 대 한. 두 연구에서, 치료 후 12 개월, somatrogon 연간 고도 속도의 기본 끝점 측면에서 제노 트로 핀으로 효과적이었다. 두 연구에서, somatrogon 일반적으로 잘 용납 하 고 제노 트로핀에 필적 하는 안전 했다. 두 치료 그룹 사이에서 관찰된 부작용의 유형, 숫자 및 심각도는 유사했습니다.

유년기 GHD는 뇌 하 수 체에 의해 분 비 부족 한 성장 호르몬에 의해 발생 하는 심각 하 고 드문 질병. GHD를 가진 아이들은 키에 있는 부족할 뿐 아니라, 또한 신진 대사 이상, 심리사회적 어려움, 인식 적자 및 삶의 질이 좋지 않습니다. 수십 년 동안, GHD에 대 한 치료의 표준 인간 성장 호르몬의 피 하 주입 되었습니다 (hGH) 하루에 한 번 성장과 신진 대사 효과 개선 하기 위해. 간병인과 환자의 경우, 일일 주사의 치료 부담이 높기 때문에 규정 준수가 저하되고 전반적인 치료 효과가 감소할 수 있습니다.

Somatrogon은 인간 성장 호르몬의 자연적인 순서를 포함하는 새로운 분자 실체이고, 인간 융사 생식선 호르몬 (hCG) β 사슬 C 단말 펩티드 (CTP)의 C 종부에서 N 종자 및 2 사본에 1개의 사본을 포함하고, CTP는 분자의 반감기를 연장할 수 있다. 미국과 유럽 연합에서, somatrogon는 GHD를 가진 아이들과 성인의 처리를 위한 고아 약 지정 (ODD)를 부여되었습니다. 현재까지의 연구 결과에 따르면 하루에 한 번 hGH와 비교하면 일주일에 한 번 소마로곤이 생활습관의 장애를 크게 줄이고 환자 선호도를 지원하며 규정 준수를 개선할 수 있습니다.

2014년 화이자와 OPKO는 GHD 치료를 위해 소마로곤을 개발하고 상용화하는 글로벌 계약을 체결했습니다. 협약에 따라 OPKO는 임상 프로젝트의 이행을 담당하며 화이자는 제품 등록 및 상용화를 담당합니다. 양 당사자는 어린이와 성인을 위한 다른 징후의 가능성을 적절히 평가할 것입니다.

미국에서는, somatrogon의 BLA는 글로벌 3 상 임상 시험의 결과에 근거하여 지원됩니다. 이것은 무작위, 오픈 라벨, 20 개 이상의 국가에서 실시 하는 긍정적인 약물 통제 재판, 등록 하 고 치료 224 이전에 치료를 받지 않은 GHD와 아이 들. 연구에서, 이 환자는 무작위로 1:1의 비율로 2개의 처리 단에 배정되었습니다: somatrogon 처리 단 (0.66 mg/kg, 일주일에 한 번), 제노트로핀 (somatropin) 치료 군 (0.034 mg/kg, 매일 행정 한 번). 예심의 1차 종점은 12개월 동안의 신장 속도입니다. 이차 종점은 6 개월 및 12 개월, 안전 및 약동 적 지표에서 높이 표준 편차의 변화를 포함한다. 연구를 완료한 아이들은 환자가 somatrogon 처리를 수신하거나 전환할 수 있는 글로벌, 오픈 라벨, 멀티센터, 장기 연장 연구 결과에 참여할 기회가 있습니다. 환자의 대략 95%는 오픈 라벨 확장 연구로 옮겨지고 somatrogon 처리를 수신했습니다.

연구 결과는 연구 결과가 비 열등성의 1 차적인 끝점에 도달했다는 것을 보여주었습니다: somatrogon 단의 최소 사각형 평균 (10.12 cm/년) Genotropin 단의 그(9.78 cm/년)의 보다는 더 높았습니다; 신장 증가율(cm/year) 치료차(소마크로곤-제노트로핀)는 0.33(양면 95% 신뢰구간: -0.39, 1.05)이었다. 제노트로핀 그룹과 비교하여, somatrogon 그룹은 6 및 12 달에 높이 표준 편차 점수 (키 보조 끝점)에 더 높은 변화가 있었다. 또한, 6 개월에서, Genotropin 그룹에 비해, somatrogon 그룹 높이 성장 속도높은 변화를 했다, 또 다른 주요 보조 끝점. 임상 환경에서, 이러한 일반적으로 사용되는 성장 측정 방법은 과목이 연령과 성별 일치 동료의 높이 성장을 따라 잡기 위해 경험할 수있는 잠재력을 측정하는 데 사용됩니다.

이 연구에서, somatrogon 일반적으로 잘 용납 했다, 그리고 유형, 수 및 치료 그룹 사이 관찰 불리 한 이벤트의 심각도 한 번 매일 성장 호르몬 제노 트로 핀에 비교 했다.