2021 년 2 월, 세계 최초의 7 가지 신약 배치, 네 번째 CAR-T 요법 Breyanzi가 FDA 승인

야오 두의 글로벌 약품 데이터베이스에 따르면 2021 년 2 월 세계 최초로 시판 승인을받은 7 개의 신약이 모두 FDA의 승인을 받았다. 그 중 5 개의 새로운 분자 개체, 1 개의 항체 및 1 개의 세포 요법이 있습니다.

세계' 네 번째 CAR-T 요법 Lisocabtagene maraleucel (상품명 : Breyanzi)

새로운 림프종 약물 Umbralisib (상품명 : Ukoniq)

화학 요법에서 골수 보호를위한 신약 Trilaciclib (상품명 : COSELA)

새로운 지질 강하제 Evinacumab (상품명 : EVKEEZA)

뒤쉔' 진행성 근이영양증 치료제 Casimersen (상품명 : Amondys 45)

몰리브덴 보조 인자 결핍 A 형 신약 : 포스 데노 프린 (상품명 : Nulibry)

골수종 (펩티드 결합 약물)에 대한 새로운 치료법 Melflufen (상품명 : Pepaxto)

01Lisocabtagene maraleucel

Lisocabtagene maraleucel (Breyanzi)은 BMS에서 개발하고 재발 성 / 불응 성 미만성 거대 B 세포 림프종 (DLBCL) 치료를받은 성인 환자에게 사용하도록 승인 된 CD19 표적 억제 키메라 항원 수용체 (iCAR) T 세포 요법입니다.

Breyanzi는 세계에서 네 번째로 승인 된 CAR-T 요법입니다. 이전에는 FDA, 재생 의학 고급 치료 지정 (RMAT), 미만성 거대 B 세포 림프종 및 여포 중심 림프종에 의해 획기적인 치료 지정을 받았습니다. 원발성 종격동 B 세포 림프종 및 맨틀 세포 림프종에 대한 4 가지 희귀 약물 자격. 특이한 점은 CD8 양성과 CD4 양성 T 세포의 비율 (1 : 1)을 효과적으로 조절할 수있어 세포 요법의 부작용을 더 잘 조절할 수 있다는 것입니다.

02 움브 랄리 십

Umbralisib는 TG Therapeutics에서 개발했으며 이전에 적어도 한 번의 항 -CD20 기반 요법을받은 재발 성 / 불응 성 변연부 림프종 (MZL) 환자 및 적어도받은 재발 성 / 불응 성 환자의 치료를 위해 승인되었습니다. 여포 성 림프종 (FL)을 가진 과거 성인 환자의 3 차 전신 요법.

Umbralisib는 최초로 승인 된 경구 용 PI3Kδ / CK1ε 억제제입니다. 이전에 미국 FDA가 부여한 빠른 경로 자격, 희귀 약물 자격, 우선 검토 자격 및 획기적인 치료 지정을 획득했습니다.

03Trilaciclib

Trilaciclib는 G1 Therapeutics에서 개발 한 단기 작용 및 가역성 CDK4 / 6 억제제입니다. 소세포 폐암이 확산 된 성인 환자에서 화학 요법으로 인한 골수 억제 예방이 승인되었습니다.

Trilaciclib는 골수와 면역 체계를 보호하기 위해 화학 요법 중에 예방 적으로 투여되는 세계' 최초이자 유일한 제품입니다. 더 많은 환자 집단을 포괄하기 위해 기본적인 화학 요법의 보충제로 사용될 것으로 예상됩니다.

2020 년 8 월 Simcere Pharmaceuticals는 G1과 독점 라이선스 계약을 체결하고 중화권 지역의 모든 적응증에 대해 Trilaciclib의 개발 및 상용화 권한을 획득했습니다.

04 에비 나 쿠맙

Evinacumab은 Regeneron에 의해 개발되었으며 12 세 이상의 어린이 또는 가족 성 동형 접합 고 콜레스테롤 혈증 (HoFH)이있는 성인의 치료 용으로 승인되었습니다.

Evinacumab은 안지 오포 이에 틴 유사 단백질 3 (ANGPTL3)을 표적으로하는 완전 인간 IgG4κ 단일 클론 항체입니다. ANGPTL3을 억제하여 체지방 분해를 간접적으로 가속화하는 새로운 기전을 가진 지질 강하제입니다. 이에 앞서 FDA가 부여한 희귀 약물 자격, 우선 검토 자격 및 획기적인 치료 지정을 획득했으며, 시판되는 최초의 ANGPTL3 억제제입니다.

05 카시 메르 센

Casimersen은 Dystroglycan을 표적으로하는 안티센스 올리고 뉴클레오티드 치료법입니다. 그것은 Sarepta Therapeutics에 의해 개발되었으며 Duchenne'의 진행성 근이영양증 (유전자 돌연변이 엑손 45 생략)을 치료하도록 승인되었습니다. 이 유형의 유 전적으로 돌연변이 된 DMD 환자를 위해 승인 된 최초의 약물입니다.

Casimersen은 이번에 가속화 된 승인 채널을 사용하도록 승인되었습니다. 이 약물은 FDA가 부여한 패스트 트랙 자격, 우선 검토 자격 및 희귀 약물 자격을 획득했습니다.

06 포스 데 노프 테린

Fosdenopterin은 Origin Biosciences에서 개발했으며 A 형 몰리브덴 보조 인자 결핍 (MoCD)으로 인한 사망 위험을 줄이는 것으로 승인되었습니다. A 형 MoCD 치료를 위해 FDA가 승인 한 최초의 혁신적인 치료제이며 FDA로부터 획기적인 치료제 지정을 받았습니다. 희귀 소아 질환 승인으로 Origin은 또한 100 개 이상의 가치가있는 우선 심사 바우처를 받았습니다. FDA에서 발행 한 백만.

A 형 MoCD는 극히 드문 몰리브덴 보조 인자 합성의 중단으로 인한 상 염색체 열성 유전 질환입니다. 환자는 일반적으로 심각한 뇌병증과 난치성 발작이있는 영아이며 사망률이 높고 생존 기간 중앙값이 4 년입니다. 이전에 유일한 치료 옵션은 질병으로 인한 합병증에 대한지지 요법과 치료였습니다.

Fosdenopterin은 cPMP를 대체하고 몰리브덴 보조 인자 합성 단계를 계속할 수있는 기질 대체 요법입니다. 몰리브덴 보조 인자 의존 효소를 활성화하는 동시에 아황산염을 제거하고 중추 신경계 증상을 감소시킨 다음 A 형 MoCD 환자 사망률을 감소시킵니다.

07 멜 플루 펜

Melflufen (Melphalan flufenamide라고도 함)은 Oncopeptides에서 개발했습니다. 2 월 26 일 FDA는 재발 성 / 불응 성 다발성 골수종 (MM)이있는 성인 환자의 치료를 위해 덱사메타손과의 병용을 승인했습니다. FDA 승인을받은 최초의 항암 펩타이드 복합제입니다. 이전에 FDA에 의해 우선 검토 및 희귀 의약품 상태가 부여되었습니다.

이 승인은 HORIZON 임상 2 상 중추적 결과를 기반으로합니다. 이 임상 시험에서 재발 성 / 불응 성 MM 환자 157 명이 Pepaxto와 dexamethasone 병용 요법을 받았습니다. 테스트 결과, 병용 요법이 전체 관해율 23.7 %에 도달했으며, 완화 기간의 중앙값은 4.2 개월이었습니다.

Melflufen은" first-in-class" 펩티드 결합 약물. Oncopeptides&# 39를 사용합니다. 아미노 펩 티다 제를 표적으로하는 펩티드와 알킬화제 펠 팔란을 결합하는 독점적 인 펩티드-약물 접합체 (PDC) 플랫폼. 함께. Melflufen은 친 유성으로 인해 MM 세포에 빠르게 흡수 될 수 있으며, 세포 내에서 펩티다아제에 의해 빠르게 가수 분해되어 친수성 알킬화제를 방출합니다.

Aminopeptidase는 종양 세포, 특히 진행된 암이나 높은 돌연변이 복합체를 가진 종양에서 과발현됩니다. 체외 실험에서 Melflufen은 세포에서 알킬화제의 농도를 증가시킬 수 있으며 MM 세포를 죽이는 능력은 그것이 운반하는 알킬화제의 능력보다 50 배 더 높습니다.