Valrox는 유럽 연합 (EU)에서 검토를 입력 : 혈우병 A의 치료

바이오마린 제약은 최근 유럽 의약품 기구 (EMA)가 valoctocogene roxaparvovec (valrox, BMN270)에 대한 마케팅 승인 응용 프로그램 (MAA)을 수락했다고 발표했다. Valrox는 단일 주입을 통해 심한 혈우병 A를 가진 성인을 취급하는 일회성 유전자 치료입니다. 오늘의 수용으로 MAA 검토가 시작되었으며, CHMP의 의견은 2022 년 상반기에 발표 될 것으로 예상됩니다.

Valrox는 혈우병에 대한 세계 최초의 유전자 치료가 될 수있는 잠재력을 가지고 있습니다. valrox MAA는 단계 3 GENEr8-1 연구 결과에 등록된 134명의 환자의 안전그리고 효험 데이터를 포함합니다. 모든 환자는 발록 치료를받은 후 적어도 1 년 동안 후속되었다. 또한, MAA는 또한 6e13vg/kg 용량 코호트에서 진행 중인 1/2 용량 에스컬레이션 연구에서 데이터를 포함하며, 3년 동안 4e13vg/kg 용량 코호트.

올해 5월, EMA는 바이오마린의 가속 평가 요청을 승인했습니다. 가속 평가는 잠재적으로 인간 사용을 위한 약용 제품에 대한 EMA 위원회의 기간을 단축할 수 있습니다 (CHMP) 및 고급 치료에위원회 (CAT) valrox MAA를 검토. EU에서 CHMP와 CAT이 제품이 공중 보건에 큰 의미를 지니고 있다고 믿는다면, 특히 치료 혁신의 관점에서 MAA는 빠른 평가를 받을 수 있습니다. EMA 중앙 집중식 절차에 따라 MAA를 평가하는 데 210 일이 걸릴 수 있으며, 신청자가 추가 정보를 제공하도록 요청받을 때 시계 정지를 제외합니다. 요청 시 CHMP와 CAT는 신청자가 신속한 평가를 위한 충분한 이유를 제공하는 경우 기간을 150일로 단축할 수 있지만, 원래 가속평가를 위해 지정된 신청은 검토 기간 동안 여러 가지 이유로 표준 절차로 복원될 수 있다. 가속화된 평가를 승인하기로 한 결정은 CHMP와 CAT의 최종 의견과 마케팅 승인 승인 여부에 영향을 미치지 않습니다.

BioMarin의 글로벌 R&D 사장 인 행크 Fuchs는 "우리는 VALrox MAA 강력한 데이터 세트에 대한 EMA의 평가 과정에서 기관과 협력하기를 기대하며, 이러한 데이터 세트는 이전 MAA 검토 중에 제시 된 요구 사항을 충족 할 수 있다고 믿습니다. 이 중요한 단계 3 연구는 표준 배려에 비교된 valrox의 우수성을 증명했습니다 (예방 인자 VIII 대체 요법). Valrox의 광범위한 데이터 세트는 유전자 치료 분야에서 수십 년간의 과학 및 임상 연구에 의해 지원됩니다. 우리는 과학 지식 시스템 기여에 기여할 것이며, 다음 주에 2021 국제 혈전증 및 Hemostasis (ISTH) 컨퍼런스에서 1/2 단계 및 3 단계 연구 결과를 공유 할 것입니다. 우리는 이 유전자 치료가 충족되지 않은 의학 필요의 타입 A 혈우병의 처리를 충족할 가능성이 있다는 것을 믿습니다."