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CAS 번호: 1173755-55-9
분자식: C364H569N177O122P30
분자량: 10305.74
EINECS 번호: 없음
MDL 번호: 없음
제품 설명:
제품명: Eteplirsen CAS 1173755-55-9
동의어:
(P-deoxy-P-(dimethylamino))(2',3'-dideoxy-2',3'-imino-2',3'-seco)(2'a->5')(C-m5U-CCAACA-m5U-CAAGGAAGA-m5U-GGCA-m5U-m5U-m5U-m5U-C-m5U-AG),5'-(P-(4-((2-(2-(2-하이드록시에톡시)에톡시)에톡시)카르보닐)-1-피페라지닐)-N,N-디메틸포스포나미데이트) RNA;
화학적 및 물리적 특성:
외관 : 흰색에서 흰색에 가까운 분말
검정 : 99.0% 이상
에테플리르센(Eteplirsen)은 AVI-4658라고도 불리며, 현재 임상 시험 중인 실험적 약물입니다. 이 약물은 듀센 근위축증(DMD)을 유발하는 일부 돌연변이를 치료하기 위해 설계되었지만, 완치할 수는 없습니다. 듀센 근위축증은 유전적 퇴행성 근육 질환입니다. 에테플리르센은 Sarepta Therapeutics Inc.의 제품입니다. 에테플리르센은 DMD 사례의 13%에 연루된 영역의 돌연변이만을 표적으로 삼습니다.
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